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Traitement ATTR héréditaire

L’amylose ATTR (héréditaire) affecte particulièrement gravement votre cœur et votre système nerveux.

Médicaments

Vous recevrez des médicaments qui ne guérissent pas la maladie, mais qui ralentissent considérablement sa progression.

Il en existe 2 types :

  • Médicaments qui stabilisent la protéine transthyrétine sous forme de tétramère. Cela rend le tétramère plus stable et moins apte à se dissocier en monomères qui se replient incorrectement. En conséquence, la formation de nouvelles fibrilles amyloïdes est fortement inhibée. Tafamidis et Acoramidis sont de tels stabilisants tétramères. L'extrait de thé vert est également une forme naturelle de stabilisant tétramère.

  • Médicaments qui fonctionnent selon la technique du « silençage génétique ». Ces médicaments bloquent la production de transthyrétine dans les cellules hépatiques. Étant donné que les taux de transthyrétine chutent fortement dans le sang (jusqu'à 10 à 20 % de la valeur de base), l'apport de protéine précurseur est moindre, ce qui signifie que moins de fibrilles amyloïdes peuvent se former. Patisiran, Vutrisan, Inotersen et Eplontersen sont de tels médicaments.

 

 

Perspectives

Sans traitement, votre état se détériorera progressivement. La rapidité avec laquelle cela se produit varie selon les personnes. En utilisant des médicaments, vous pouvez ralentir considérablement le processus de la maladie. Plus le diagnostic est posé tôt, plus tôt le traitement permettera de bloquer la production de la protéine et  l'augmentation de déposts de fibrilles d'amyloïde dans le corps. Cela peut maintenir votre qualité de vie plus longtemps et même améliorer considérablement vos chances de survie à long terme.

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